Серповидноклеточная анемия как первый пример успешного клинического применения редактирования генов

1. Итоги и перспективы терапии / Медицина.
2. Терапевтический эффект: обзор по теме «Серповидноклеточная анемия как первый пример успешного клинического применения редактирования генов».

Презентация посвящена серповидноклеточной анемии и её лечению с помощью редактирования генов. Рассматриваются инновационные подходы, такие как терапия Casgevy, которая стала прорывом в молекулярной генетике. Также обсуждаются генетические механизмы заболевания и ограничения традиционных методов терапии, что подчеркивает значимость CRISPR/Cas9 в лечении этой патологии.