О чём рассказывается в презентации:
Презентация посвящена серповидноклеточной анемии и её лечению с помощью редактирования генов. Рассматриваются инновационные подходы, такие как терапия Casgevy, которая стала прорывом в молекулярной генетике. Также обсуждаются генетические механизмы заболевания и ограничения традиционных методов терапии, что подчеркивает значимость CRISPR/Cas9 в лечении этой патологии.
Оглавление
Серповидноклеточная анемия как первый пример успешного клинического применения редактирования генов
Серповидноклеточная анемия как системная патология эритроцитов
Генетическая природа СКА и классические ограничения терапии
Технология CRISPR/Cas9 как инструмент прицельной коррекции генома
Методология ex vivo модификации гемопоэтических стволовых клеток
Механизм действия терапевтического эффекта препарата Casgevy
Одобрение Casgevy как веха в истории клинической генетики
Клинические результаты: устранение вазоокклюзионных кризов
Доказательство эффективности молекулярного синтеза
Влияние на показатели качества жизни пациентов
Безопасность терапии и необходимость мониторинга
Экономические и организационные барьеры внедрения
Взгляд в будущее: переход к методам in vivo
Заключительное резюме: успех клинического применения
Итоги и перспективы терапии
Спасибо за внимание
